FDA zatwierdziła pierwszą terapię genową w ciężkiej hemofilii A

W dniu 7 lipca 2023 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) zatwierdziła terapię genową valoctogene roxaparvovec (Roctavian) firmy BioMarin w leczeniu dorosłych pacjentów z ciężką postacią hemofilii A. Decyzja została wydana na podstawie wyników III fazy badania klinicznego GENEr8-1. Obecnie około połowa pacjentów z najcięższą postacią hemofilii A poddawana jest dożylnym wlewom czynnika VIII (FVIII) dwa do trzech razy w tygodniu lub otrzymuje bispecyficzne przeciwciało monoklonalne jeden do czterech razy w miesiącu. Pomimo tego wielu pacjentów nadal cierpi z powodu krwawień, które mogą prowadzić do ciężkich powikłań. Odpowiadając na tę niezaspokojoną potrzebę, produkt Roctavian firmy BioMarin jest podawany w pojedynczej infuzji i dostarcza funkcjonalny gen, który umożliwia organizmowi niezależne wytwarzanie FVIII. To innowacyjne podejście zmniejsza obciążenie związane z leczeniem, eliminując potrzebę ciągłej profilaktyki hemofilii.