Hemlibra w praktyce - Hemofilia A bez inhibitora

Nowoczesne terapie w hemofilii A diametralnie zmieniają sposób myślenia o tej chorobie – obecnie dąży się nawet do wyrównania jakości życia pacjentów z osobami zdrowymi. O ewolucji celów terapeutycznych, aktualnych możliwościach leczenia oraz doświadczeniach z wprowadzenia emicizumabu (Hemlibra) opowiedzieli eksperci podczas warsztatów zorganizowanych przez firmę Roche w Szpitalu Uniwersyteckim w Brukseli.

Emicizumab został zarejestrowany do profilaktyki krwawień u chorych na hemofilię A bez inhibitora i powikłaną inhibitorem. Jego skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzono w badaniach klinicznych HEAVEN.  Jednak w piśmiennictwie nie ma danych rzeczywistych dotyczących częstości krwawień u chorych na hemofilię otrzymujących emicizumab.

Hemofilia A jest wrodzoną skazą krwotoczną charakteryzującą się niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (factor VIII, FVIII). Podstawą leczenia hemofilii jest długoterminowa profilaktyka krwawień, polegająca na regularnej substytucji koncentratu niedoborowego czynnika krzepnięcia. Nawet chorzy rzetelnie stosujący profilaktykę doświadczają niekiedy krwawień do stawów oraz w ich efekcie artropatii, co stwarza potrzebę poszukiwania bardziej skutecznych terapii. Takim nowym lekiem jest emicizumab: rekombinowane, monoklonalne przeciwciało, które aktywuje czynnik krzepnięcia X przy braku czynnika krzepnięcia VIII. Stosuje się go w profilaktyce krwawień u chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem, jak również u chorych bez inhibitora. Lek podaje się w iniekcjach podskórnych.