Hemlibra w praktyce - Hemofilia A bez inhibitora

Hemofilia A jest wrodzoną skazą krwotoczną, w której historycznie ograniczano aktywność fizyczną pacjentów z uwagi na wysokie ryzyko krwawień, zwłaszcza do stawów. Współczesne podejście terapeutyczne, oparte na skutecznej profilaktyce, promuje aktywność fizyczną pacjentów z hemofilią jako czynnik wspierający prawidłowy rozwój fizyczny i psychospołeczny. Emicizumab, będący humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym naśladującym funkcję czynnika VIII, stanowi istotny postęp terapeutyczny, umożliwiający skuteczną profilaktykę przy dogodnym schemacie podawania.

Emicizumab, humanizowane bispecyficzne przeciwciało monoklonalne naśladujące funkcję aktywowanego czynnika VIII, w ostatnich latach istotnie zmienił standard profilaktyki krwawień u chorych na hemofilię A. Dzięki podskórnej drodze podania, długiemu okresowi półtrwania i udokumentowanej skuteczności zarówno u pacjentów z inhibitorem czynnika VIII, jak i bez inhibitora, stał się jedną z najważniejszych nowych terapii w tej chorobie. Wyniki badań HAVEN wykazały znaczącą redukcję liczby krwawień oraz korzystny profil bezpieczeństwa, a dane z długoterminowej obserwacji potwierdziły utrzymywanie się efektu klinicznego przez wiele lat. Dodatkowo badanie HAVEN 6 rozszerzyło potencjalne zastosowanie emicizumabu na chorych z umiarkowaną hemofilią A o istotnym klinicznie fenotypie krwotocznym.

Historycznie, aktywność fizyczna u osób z hemofilią A (PwHA), była kojarzona ze zwiększonym ryzykiem krwawień, dlatego pacjentom zalecano ograniczenie aktywności fizycznej. Wraz z pojawieniem się terapii substytucyjnych, zapewniających skuteczną kontrolę krwawień, mniej miejsca poświęca się obecnie wskaźnikom krwawień, rozumianym jako miara kontroli choroby, natomiast wzrosła potrzeba oceny jakości życia i aktywności fizycznej. Aktualne rekomendacje Światowej Federacji Hemofilii zachęcają osoby z hemofilią A do regularnej aktywności fizycznej w celu utrzymania zdrowia kości, prawidłowej koordynacji ruchowej i dobrej jakości życia.

Nowoczesne terapie w hemofilii A diametralnie zmieniają sposób myślenia o tej chorobie – obecnie dąży się nawet do wyrównania jakości życia pacjentów z osobami zdrowymi. O ewolucji celów terapeutycznych, aktualnych możliwościach leczenia oraz doświadczeniach z wprowadzenia emicizumabu (Hemlibra) opowiedzieli eksperci podczas warsztatów zorganizowanych przez firmę Roche w Szpitalu Uniwersyteckim w Brukseli.

Emicizumab został zarejestrowany do profilaktyki krwawień u chorych na hemofilię A bez inhibitora i powikłaną inhibitorem. Jego skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzono w badaniach klinicznych HEAVEN.  Jednak w piśmiennictwie nie ma danych rzeczywistych dotyczących częstości krwawień u chorych na hemofilię otrzymujących emicizumab.

Hemofilia A jest wrodzoną skazą krwotoczną charakteryzującą się niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (factor VIII, FVIII). Podstawą leczenia hemofilii jest długoterminowa profilaktyka krwawień, polegająca na regularnej substytucji koncentratu niedoborowego czynnika krzepnięcia. Nawet chorzy rzetelnie stosujący profilaktykę doświadczają niekiedy krwawień do stawów oraz w ich efekcie artropatii, co stwarza potrzebę poszukiwania bardziej skutecznych terapii. Takim nowym lekiem jest emicizumab: rekombinowane, monoklonalne przeciwciało, które aktywuje czynnik krzepnięcia X przy braku czynnika krzepnięcia VIII. Stosuje się go w profilaktyce krwawień u chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem, jak również u chorych bez inhibitora. Lek podaje się w iniekcjach podskórnych.