Nowoczesne leczenie hemofilii A dla dorosłych wciąż niedostępne. Na jakim etapie jesteśmy?
Życie z hemofilią A wiąże się z wieloma codziennymi wyzwaniami, dlatego dostęp do nowoczesnych i wygodnych terapii to dla części pacjentów absolutny priorytet. Niestety, choć wielu dorosłych pacjentów w Polsce od dawna czeka na możliwość podskórnego leczenia preparatem Hemlibra (emicizumab), proces jego refundacji wciąż się przedłuża. Firma Roche Polska wydała oświadczenie, w którym wyjaśnia, dlaczego tak się dzieje i jakie kroki podejmuje, by przełamać ten administracyjny impas.
Długie miesiące w poczekalni
Z najnowszego komunikatu firmy farmaceutycznej wynika, że starania o udostępnienie tej terapii dorosłym pacjentom z hemofilią A (bez inhibitora) trwają już od 2022 roku. Wydawało się, że przełom nastąpił w listopadzie 2025 roku, kiedy to leczenie zyskało pozytywną opinię Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT).
Od tego czasu proces decyzyjny jednak utknął w martwym punkcie. Roche Polska zaprzecza informacjom Ministerstwa Zdrowia, jakoby firma unikała negocjacji. Producent leku zaznacza, że tylko od końca zeszłego roku wysłał do resortu sześć oficjalnych pism z propozycjami rozwiązań, na które nie otrzymał żadnej odpowiedzi. Choć w marcu 2026 roku udało się zorganizować jedno spotkanie z przedstawicielami Departamentu Lecznictwa, po nim zapadła kolejna cisza.
Rozwiązania, które sprawdziły się u dzieci
Co ważne, kwestie finansowe – które często są największą barierą w refundacji innowacyjnych leków – wydają się już w dużej mierze dopracowane. Aby odciążyć budżet Narodowego Funduszu Zdrowia, firma zaproponowała specjalne mechanizmy podziału ryzyka, które gwarantują państwu przewidywalność wydatków.
Nie jest to rozwiązanie czysto teoretyczne. Dokładnie te same instrumenty finansowe sprawdziły się już w Polsce i funkcjonują z powodzeniem od października 2025 roku, kiedy to zrefundowano ten sam lek dla dzieci z hemofilią. Producent przekonuje, że przeniesienie tych samych, gotowych już mechanizmów do programu dla dorosłych pacjentów nie powinno stanowić większego problemu technicznego. Obecne opóźnienia sprawiają, że Polska pozostaje jedynym krajem w całej Unii Europejskiej, który wciąż nie zapewnia dorosłym pacjentom dostępu do tej formy profilaktyki.
Co dalej z dostępem do leczenia?
W obliczu braku postępów i przedłużającej się ciszy, na przełomie maja i czerwca 2026 roku firma Roche zdecydowała się na stanowcze kroki. Skierowano oficjalne wnioski i skargi m.in. do Kancelarii Prezesa Rady Ministrów oraz Ministerstwa Finansów, zwracając uwagę na przewlekłość procedur i nieefektywne gospodarowanie środkami publicznymi. O sprawie powiadomiono również Rzeczników Praw: Pacjenta, Obywatelskich oraz Dziecka, argumentując, że opóźnienia prowadzą do nierówności w dostępie do leczenia zgodnego z aktualną wiedzą medyczną.
Mimo tych formalnych interwencji, przedstawiciele firmy podkreślają, że ich głównym celem pozostaje dobro chorych. Roche Polska stale deklaruje pełną gotowość do natychmiastowego powrotu do rozmów z Ministerstwem Zdrowia, aby jak najszybciej udostępnić terapię pacjentom, którzy na nią czekają.
Treść oświadczenia firmy Roche Polska jest dostępna tutaj.
Bibliografia: https://www.roche.pl/aktualnosci/informacja-dotyczaca-statusu-refundacyjnego-leku-hemlibra-emicizumab-