Skuteczność i bezpieczeństwo emicizumabu u pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora. Raport z 3-letniej obserwacji Brytyjskiej Organizacji Lekarzy Leczących Chorych na Hemofilię (UKHCDO)

W Wielkiej Brytanii profilaktyka jest standardem leczenia pacjentów z ciężką hemofilią A. Jej celem jest nie tylko zapobieganie krwawieniom i artropatii, ale także zapewnienie jakości życia porównywalnej z ogólną populacją. Do niedawna profilaktyka opierała się na regularnych, dożylnych podaniach koncentratów czynnika krzepnięcia VIII (factor VIII, FVIII) o standardowym lub przedłużonym czasie działania, w indywidualnie dobranych dawkach. Leczenie to było bardzo obciążające, a ścisłe stosowanie się do zaleceń lekarskich stanowiło wyzwanie. Ponadto mniej niż 50% chorych było wolnych od krwawień, a progresja artropatii stanowiła nadal znaczący problem. Wprowadzenie emicizumabu, dzięki podskórnej drodze podawania i długiemu czasowi półtrwania, znacząco zmniejszyło obciążenie profilaktyką chorych z hemofilią A. Emicizumab jest bispecyficznym, monoklonalnym przeciwciałem, które naśladuje funkcję aktywnego FVIII. Jego skuteczność i bezpieczeństwo u chorych na hemofilię A bez inhibitora i powikłaną inhibitorem potwierdzono w badaniach klinicznych. Jednak wśród pacjentów uczestniczących w tych badaniach odsetek stosujących profilaktykę przed rozpoczęciem terapii emicizumabem był niski. Niewielka była także grupa dzieci poniżej 12 r.ż., a chorzy z wywiadem przebytej w ciągu ostatnich 5 lat immunotolerancji oraz wywiadem powikłań zakrzepowych byli wykluczeni z badań klinicznych.