Porównanie skuteczności profilaktyki emicizumabem z profilaktyką koncentratem czynnika VIII u chorych na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem

Hemofilia A jest wrodzoną skazą krwotoczną charakteryzującą się niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (factor VIII, FVIII). Podstawą leczenia hemofilii jest długoterminowa profilaktyka krwawień, polegająca na regularnej substytucji koncentratu niedoborowego czynnika krzepnięcia. Nawet chorzy rzetelnie stosujący profilaktykę doświadczają niekiedy krwawień do stawów oraz w ich efekcie artropatii, co stwarza potrzebę poszukiwania bardziej skutecznych terapii. Takim nowym lekiem jest emicizumab: rekombinowane, monoklonalne przeciwciało, które aktywuje czynnik krzepnięcia X przy braku czynnika krzepnięcia VIII. Stosuje się go w profilaktyce krwawień u chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem, jak również u chorych bez inhibitora. Lek podaje się w iniekcjach podskórnych.