Aktualności

Randomizowane badania kliniczne wskazują, iż leczenie przeciwkrzepliwe może być skuteczne w zapobieganiu niedokrwiennemu udarowi mózgu u osób z upośledzoną funkcją skurczową lewej komory serca (głównie badania COMMANDER HF oraz WARCEF- przyp.tłum.). Jednakże efektowi temu towarzyszy zwiększona skłonność do krwawień. Stąd brak w zaleceniach jednoznacznych stwierdzeń dotyczących optymalnej, wtórnej profilaktyki niedokrwiennego udaru mózgu u osób z różnorodnymi postaciami skurczowej dysfunkcji lewej komory.

Zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi dr. hab. n. med. Andrzeja Mitala, w której dzieli się swoimi refleksjami po sesji poświęconej skazom krwotocznym podczas XXXII Zjazdu PTHiT.

Zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi, w której prof. dr hab. n. med. Magdalena Łętowska omawia sesję pt. "Diagnostyka laboratoryjna zaburzeń hemostazy". Sesja była częścią XXXII Zjazdu PTHiT.

Zapraszamy do wysłuchania nagrania, w którym prof. dr. hab. n. med Jacek Musiał opowiada o problemach, wynikających z nowych kryteriów klasyfikacyjnych zespołu antyfosfolipidowego (APS).

Zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi prof. dr hab. n. med. Marii Podolak-Dawidziak, w którym przedstawia złożoność zagadnienia małopłytkowości – jednego z najczęstszych powodów kierowania pacjentów przez lekarzy rodzinnych do hematologów i innych specjalistów.

Zapraszamy wysłuchania wypowiedzi prof. dr hab. n. med. Anetty Undas, która prezentuje aktualne wytyczne oraz praktyczne wskazówki dotyczące diagnostyki, profilaktyki i leczenia trombofilii wrodzonej.

Zespół antyfosfolipidowy (APS = antiphospholipid syndrome) jest chorobą autoimmunologiczną, w której objawom zakrzepicy (zakrzepowy APS), lub – u kobiet – powikłaniom ciąży (położniczy APS), towarzyszy obecność przeciwciał antyfosfolipidowych (aPL = antiphospholipid antibodies). Choć opisywany jako jedna jednostka chorobowa, zakrzepowy APS może manifestować się jako zakrzepica łożyska żylnego, tętniczego, lub drobnych naczyń; o zróżnicowanym przebiegu, rokowaniu i leczeniu.

W Wielkiej Brytanii profilaktyka jest standardem leczenia pacjentów z ciężką hemofilią A. Jej celem jest nie tylko zapobieganie krwawieniom i artropatii, ale także zapewnienie jakości życia porównywalnej z ogólną populacją. Do niedawna profilaktyka opierała się na regularnych, dożylnych podaniach koncentratów czynnika krzepnięcia VIII (factor VIII, FVIII) o standardowym lub przedłużonym czasie działania, w indywidualnie dobranych dawkach. Leczenie to było bardzo obciążające, a ścisłe stosowanie się do zaleceń lekarskich stanowiło wyzwanie. Ponadto mniej niż 50% chorych było wolnych od krwawień, a progresja artropatii stanowiła nadal znaczący problem. Wprowadzenie emicizumabu, dzięki podskórnej drodze podawania i długiemu czasowi półtrwania, znacząco zmniejszyło obciążenie profilaktyką chorych z hemofilią A. Emicizumab jest bispecyficznym, monoklonalnym przeciwciałem, które naśladuje funkcję aktywnego FVIII. Jego skuteczność i bezpieczeństwo u chorych na hemofilię A bez inhibitora i powikłaną inhibitorem potwierdzono w badaniach klinicznych. Jednak wśród pacjentów uczestniczących w tych badaniach odsetek stosujących profilaktykę przed rozpoczęciem terapii emicizumabem był niski. Niewielka była także grupa dzieci poniżej 12 r.ż., a chorzy z wywiadem przebytej w ciągu ostatnich 5 lat immunotolerancji oraz wywiadem powikłań zakrzepowych byli wykluczeni z badań klinicznych.

Podstawowe zaburzenie związane z obecnością przeciwciał przeciwpłytkowych (anty-PF4), czyli małopłytkowość i zakrzepica indukowana heparyną (HITT), charakteryzuje się obecnością przeciwciał klasy IgG, które aktywują płytki krwi, monocyty i neutrofile, głównie w sposób zależny od heparyny, poprzez aktywację komórkową z udziałem receptora Fcγ. Zidentyfikowanie w 2021 roku niezwykle rzadkiego zaburzenia naśladującego HITT, małopłytkowości i zakrzepicy indukowanej szczepionką (VITT), wywoływanego przez dwie różne szczepionki wektorowe adenowirusowe, zdecydowanie poszerzyło spektrum rozpoznanych zaburzeń anty-PF4.

Dziedziczne zaburzenia płytek krwi lub białek zaangażowanych w procesy pierwotnej hemostazy mogą powodować nadmierne krwawienie, zazwyczaj śluzówkowo-skórne. Najczęstszym dziedzicznym zaburzeniem krzepnięcia jest choroba von Willebranda, a częstość występowania zaburzeń funkcji płytek krwi (PFD) jest mniej znana. Ostatnie badania wykazały szacowaną częstość występowania PFD na 1:3000, w oparciu o ustalenia w bazie danych genomu. Większość pacjentów z zaburzeniami hemostazy pierwotnej doświadcza łagodnych objawów krwawienia, ale u niektórych występują poważne krwawienia prowadzące do sytuacji zagrażających życiu i wymagających szybkiej interwencji medycznej.

Nowoczesne terapie w hemofilii A diametralnie zmieniają sposób myślenia o tej chorobie – obecnie dąży się nawet do wyrównania jakości życia pacjentów z osobami zdrowymi. O ewolucji celów terapeutycznych, aktualnych możliwościach leczenia oraz doświadczeniach z wprowadzenia emicizumabu (Hemlibra) opowiedzieli eksperci podczas warsztatów zorganizowanych przez firmę Roche w Szpitalu Uniwersyteckim w Brukseli.

Marstacimab, jako innowacyjna terapia anty-TFPI, zyskał uznanie w leczeniu pacjentów z hemofilią A i B bez inhibitorów. Wraz z potwierdzeniem skuteczności i bezpieczeństwa w badaniu BASIS pojawiły się także nowe pytania o możliwość personalizacji dawkowania oraz integracji terapii w zmieniających się schematach leczenia. Dane z analiz przedstawionych podczas Kongresu EAHAD 2025 rzucają nowe światło na te aspekty.

Hemofilia A spowodowana jest niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (factor VIII, FVIII). Choroba ta objawia się samoistnymi i pourazowymi krwawieniami, zwłaszcza do stawów. Obawa przed wylewami i bólem powoduje, że chorzy unikają wysiłku fizycznego, co niekorzystnie wpływa na życie społeczne. Niepokój związany z możliwością wystąpienia krwawienia oraz ograniczenia w codziennym życiu mają także negatywny wpływ na jego jakość i zdrowie psychospołeczne zarówno chorych, jak też ich rodzin.

Nie wiemy, jakie jest optymalne postępowanie u chorych z przewlekłym zespołem wieńcowym (poprzednio określanym jako: stabilna choroba wieńcowa), którzy obarczeni są wysokim ryzykiem zakrzepowo-zatorowym i otrzymują przewlekłe leczenie przeciwkrzepliwe. Większość chorych z przewlekłym zespołem wieńcowym otrzymuje aspirynę w niskich dawkach. Ale dodatkowo u ok. 15% z nich stosowane są doustne leki przeciwkrzepliwe, najczęściej jako profilaktyka udaru mózgu w przebiegu migotania przedsionków. Tymczasem chorzy stosujący podwójną terapię przeciwzakrzepową (lek przeciwpłytkowy oraz lek hamujący osoczowy układ krzepnięcia (lek przeciwkrzepliwy)) narażeni są na zwiększone ryzyko krwawień.

Od 1 października 2025 roku weszła w życie najnowsza wersja listy leków refundowanych. Dotyczy ona zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B. 

Światowa Organizacja Zdrowia (World Health Organization, WHO) ogłosiła włączenie emicizumabu do Listy Leków Podstawowych (Essential Medicines List, EML), obejmującej wszystkie grupy wiekowe. Emicizumab został zarekomendowany jako terapia profilaktyczna w hemofilii A – zarówno u pacjentów z inhibitorem czynnika VIII, jak i bez inhibitora. Decyzja została przyjęta przez 25. Komitet Ekspertów WHO ds. Wyboru i Stosowania Leków Podstawowych po analizie skuteczności, bezpieczeństwa oraz porównawczej efektywności kosztowej, zgodnie z mandatami EML ukierunkowanymi na zaspokajanie priorytetowych potrzeb zdrowotnych populacji i ułatwienie dostępu do leków o udokumentowanej wartości klinicznej.

Emicizumab (EMI) jest bispecyficznym, monoklonalnym przeciwciałem, które naśladuje funkcję aktywnego czynnika VIII (factor VIII, FVIII). EMI nie jest rozpoznawany przez przeciwciała przeciw FVIII, dlatego może być stosowany zarówno u chorych na hemofilię A bez inhibitora, jak i powikłaną inhibitorem.

Małopłytkowość wywoływana (indukowana) heparyną (heparin-induced thrombocytopenia – HIT) jest schorzeniem płytek krwi wywoływanym mechanizmami immunologicznymi, polegającymi na wytwarzaniu przeciwciał (najczęściej klasy IgG) skierowanych przeciwko kompleksom czynnika płytkowego 4 (platelet factor 4 – PF4) i heparyny. Kompleksy płytkowego czynnika 4 (znanego także jako chemokina CXCL4) i heparyny aktywują płytki krwi poprzez płytkowy receptor FcγRIIa (wiodąc jednocześnie do małopłytkowości i rozsianej zakrzepicy – przyp. tłum.). Dotąd uważano, że odpowiedź immunologiczna na podaną z zewnątrz heparynę ma charakter poliklonalny. Pewne rzadkie zespoły chorobowe wskazują jednak na monoklonalny charakter odpowiedzi skierowanej przeciwko PF4.