Aktualności

Od 1 października 2025 roku weszła w życie najnowsza wersja listy leków refundowanych. Dotyczy ona zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B. 

Światowa Organizacja Zdrowia (World Health Organization, WHO) ogłosiła włączenie emicizumabu do Listy Leków Podstawowych (Essential Medicines List, EML), obejmującej wszystkie grupy wiekowe. Emicizumab został zarekomendowany jako terapia profilaktyczna w hemofilii A – zarówno u pacjentów z inhibitorem czynnika VIII, jak i bez inhibitora. Decyzja została przyjęta przez 25. Komitet Ekspertów WHO ds. Wyboru i Stosowania Leków Podstawowych po analizie skuteczności, bezpieczeństwa oraz porównawczej efektywności kosztowej, zgodnie z mandatami EML ukierunkowanymi na zaspokajanie priorytetowych potrzeb zdrowotnych populacji i ułatwienie dostępu do leków o udokumentowanej wartości klinicznej.

Emicizumab (EMI) jest bispecyficznym, monoklonalnym przeciwciałem, które naśladuje funkcję aktywnego czynnika VIII (factor VIII, FVIII). EMI nie jest rozpoznawany przez przeciwciała przeciw FVIII, dlatego może być stosowany zarówno u chorych na hemofilię A bez inhibitora, jak i powikłaną inhibitorem.

Małopłytkowość wywoływana (indukowana) heparyną (heparin-induced thrombocytopenia – HIT) jest schorzeniem płytek krwi wywoływanym mechanizmami immunologicznymi, polegającymi na wytwarzaniu przeciwciał (najczęściej klasy IgG) skierowanych przeciwko kompleksom czynnika płytkowego 4 (platelet factor 4 – PF4) i heparyny. Kompleksy płytkowego czynnika 4 (znanego także jako chemokina CXCL4) i heparyny aktywują płytki krwi poprzez płytkowy receptor FcγRIIa (wiodąc jednocześnie do małopłytkowości i rozsianej zakrzepicy – przyp. tłum.). Dotąd uważano, że odpowiedź immunologiczna na podaną z zewnątrz heparynę ma charakter poliklonalny. Pewne rzadkie zespoły chorobowe wskazują jednak na monoklonalny charakter odpowiedzi skierowanej przeciwko PF4.

Marstacimab, przeciwciało monoklonalne anty-TFPI, jako nowy czynnik niebędący terapią zastępczą, ma nie tylko potencjał poprawy kontroli krwawień, ale również znaczący wpływ na jakość życia pacjentów oraz systemowe oszczędności w leczeniu hemofilii. Dane z badań klinicznych oraz analiz prezentowanych podczas EAHAD 2025 dostarczają konkretnych danych wspierających te korzyści.

Chorzy, u których epizod żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) nie jest związany z łatwo identyfikowalnym czynnikiem wywołującym (zakrzepica niesprowokowana) wymagają z reguły przedłużonego leczenia przeciwkrzepliwego w związku z wysokim (6-10% rocznie) ryzykiem nawrotu. Natomiast u chorych, u których epizod ŻChZZ wywołany jest silnym czynnikiem wywołującym czas leczenia ogranicza się najczęściej do 3 miesięcy. Nie wiadomo natomiast jak długo należy leczyć przeciwkrzepliwie chorych ze sprowokowanym epizodem ŻChZZ, u których obecne są trwałe czynniki ryzyka nawrotu ŻChZZ, np. choroby autoimmunologiczne, otyłość, czy przewlekła choroba układu oddechowego.

Zapraszamy do obejrzenia nagrania wykładu prof. dra hab. n. med. Krzysztofa Chojnowskiego pt. „iTTP - jak rozpoznać na czas i zoptymalizować terapię?”.

Testy opracowane w laboratorium (LDT - Laboratory Developed Tests) są szeroko stosowane w laboratoriach hemostazy klinicznej. LDT można zdefiniować jako test diagnostyczny in vitro (IVD), który jest projektowany, produkowany i używany w jednym laboratorium. Podobnie jak w przypadku innych testów laboratoryjnych, LDT muszą zostać zwalidowane w celu zapewnienia przydatności do zamierzonego celu. Może to obejmować ocenę dokładności/porównywalności, precyzji, czułości i swoistości analitycznej, zakresu raportowania, przedziałów odniesienia, liniowości i efektu przenoszenia. Nie wszystkie elementy walidacji będą miały zastosowanie we wszystkich sytuacjach; będzie to podyktowane rodzajem testu, zamierzonym zastosowaniem i warunkami laboratoryjnymi (na przykład: niewielka modyfikacja zatwierdzonego testu będzie wymagała mniejszej ilości procedur walidacyjnych niż całkowicie nowy test, z wykorzystaniem odczynników opracowanych w laboratorium).

Współczesna strategia leczenia iTTP opiera się na koncepcji potrójnej terapii nabytej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP): wymianie osocza, immunosupresji oraz stosowaniu kaplacizumabu. Zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi prof. dra hab. n. med. Krzysztofa Chojnowskiego pt. „Leczenie pacjentów z immunologiczną zakrzepową plamicą małopłytkową – program lekowy B.164”.

Zaburzenia hemostazy, choć często mają charakter wtórny, stają się kluczowym czynnikiem determinującym rokowanie pacjentów w wielu obszarach medycyny. Zapraszamy do udziału w V Konferencji Naukowo-Szkoleniowej pt. „Zaburzenia hemostazy w praktyce klinicznej”, która odbędzie się 13 września 2025 r. o godz. 10.00 w Poznaniu.

Marstacimab, przeciwciało monoklonalne anty-TFPI, został oceniony pod względem bezpieczeństwa w ramach programu klinicznego obejmującego badania fazy 1, 3 (BASIS) i otwarte badanie rozszerzające (open-label extension, OLE), a także w analizach zaprezentowanych podczas Kongresu European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) 2025. Zaprezentowano kluczowe informacje dotyczące działań niepożądanych, immunogenności i ryzyka zakrzepicy.

Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) to rzadkie, lecz śmiertelne schorzenie, które stanowi wyzwanie diagnostyczne i terapeutyczne w praktyce klinicznej. Zapraszamy do wysłuchania wykładu prof. dr. hab. n. med. Jerzego Windygi pt. „Leczenie chorych na iTTP w Polsce – rola kaplacyzumabu”.

Hospitalizacja z przyczyn internistycznych wiąże się ze zwiększonym ryzykiem wystąpienia epizodu żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) w trakcie pobytu w szpitalu oraz do 90 dni po wypisie. Okres po wypisie charakteryzuje się także zwiększonym ryzykiem wystąpienia krwawienia. Z tego powodu, aby zapobiegać epizodom ŻChZZ i krwawień po wypisie, istotne znaczenie miałoby określenie czynników, które swoiście wiążą się w tym okresie ze zwiększonym ryzykiem obu zdarzeń.

W dniach 21-25 czerwca 2025 roku w Waszyngtonie odbył się międzynarodowy kongres zorganizowany przez Międzynarodowe Towarzystwo ds. Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH), który zgromadził ok. 5000 specjalistów w dziedzinie hemostazy. Wśród kluczowych tematów kongresu znalazły się innowacje w leczeniu zakrzepicy i skaz krwotocznych. Podczas kongresu odbyły się sesje plenarne, tematyczne, plakatowe oraz sympozja sponsorowane, podczas których naukowcy i klinicyści z całego świata mieli możliwość wymiany doświadczeń i dyskusji. Na kongresie nie zabrakło zagadnień dotyczących hemofilii A, osiągnięć dotyczących standardowych, jak i nowych terapii, w tym zastosowania czynników o przedłużonym czasie trwania, terapii niesubstytucyjnych i terapii genowej. Wśród prezentacji ustnych dotyczących zastosowania emicizumabu u pacjentów z hemofilią na szczególną uwagę zasługują doniesienia z codziennej praktyki klinicznej tzw. „real world data (RWD)”:

Marstacimab, przeciwciało monoklonalne anty-TFPI, został zatwierdzony do stosowania w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A i B bez inhibitorów. Publikacja w czasopiśmie Blood podsumowująca wnioski z badania BASIS wskazuje, że marstacimab zapewnia trwałą kontrolę krwawień, wysoki poziom bezpieczeństwa, wygodę stosowania (raz w tygodniu, podskórnie) oraz istotny potencjał redukcji kosztów leczenia.

Obecnie, dzięki skutecznej profilaktyce krwawień chorzy na hemofilię zachęcani są do aktywności fizycznej, która poprawia funkcjonowanie układu kostno-szkieletowego, krążenia oraz ogólną wydolność organizmu. Pomimo ogromnego postępu w leczeniu pacjentów z hemofilią oraz znaczącej redukcji wylewów, zdarzają się krwawienia przebijające i subkliniczne, prowadzące do artropatii. Fakt ten może wzbudzać u części osób obawy przed podjęciem aktywności fizycznej.

Zjazd Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów to jedno z najważniejszych wydarzeń naukowych w polskiej hematologii i transfuzjologii. W 2025 roku spotykamy się w Gdańsku – mieście innowacji, nauki i inspiracji. Z tej okazji uruchamiamy wyjątkową akcję Ambasador/ka Zjazdu PTHiT 2025, do której zapraszamy lekarzy, naukowców, edukatorów oraz osoby aktywne w mediach społecznościowych.

Aktywna choroba nowotworowa, w zależności od typu nowotworu, zwiększa nawet około 12-krotnie ryzyko wystąpienia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ), czyli zakrzepicy żył głębokich (ZŻG) i zatorowości płucnej (ZP). Zakrzepica żył powierzchownych (ZŻP) to zakrzepowe ograniczenie lub zamknięcie przepływu krwi w żyłach powierzchownych z towarzyszącym odczynem zapalnym, pod postacią zaczerwienienia, bólu i obrzęku skóry i tkanki podskórnej wzdłuż przebiegu żyły.

Immunologiczna zakrzepowa plamica małopłytkowa (iTTP) nadal pozostaje jednym z najtrudniejszych wyzwań w hematologii. Zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi prof. dra hab. n. med. Krzysztofa Chojnowskiego pt. „Standardy postępowania w immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej”.