Aktualności

Bezpośrednie doustne antykoagulanty (DOAC), w tym apiksaban, rywaroksaban, edoksaban i dabigatran są powszechnie stosowane w profilaktyce i leczeniu żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) oraz w celu zmniejszenia ryzyka udaru mózgu i zatorowości układowej u pacjentów z migotaniem przedsionków. Leki te wykazują porównywalną skuteczność i większe bezpieczeństwo w porównaniu do warfaryny i heparyn drobnocząsteczkowych, zapewniając szereg korzyści, w tym przewidywalną farmakokinetykę, krótki okres półtrwania, szerokie okno terapeutyczne i stałe dawkowanie, co eliminuje potrzebę regularnego monitorowania krzepnięcia.

Międzynarodowe gremia ekspertów zalecają jednoznacznie, aby w przypadku niesprowokowanego epizodu żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) kontynuować leczenie przeciwkrzepliwe ponad podstawowy okres leczenia, wynoszący 3 do 6 miesięcy, najczęściej bezterminowo. Randomizowane badania kliniczne dowiodły bowiem, iż przedłużona antykoagulacja zmniejsza istotnie ryzyko nawrotu ŻChZZ. Leczenie takie wiąże się jednak ze zwiększonym ryzykiem krwawienia. Badania te nie posiadały jednak wystarczającej mocy, aby określić długoterminowo stosunek korzyści (zapobieganie ŻChZZ) do ryzyka (krwawienia) takiego postępowania. W związku z tym nie mamy bezpośrednich przesłanek pozwalających na określenie optymalnego okresu leczenia przeciwkrzepliwego u chorych po epizodzie niesprowokowanej ŻChZZ.

Mim8 jest nowej generacji mimetykiem czynnika krzepnięcia VIII (factor VIII, FVIII) stosowanym w leczeniu chorych na hemofilię A. W fazie kontynuacyjnej badania FRONTIER1 MAD (multiple ascending dose) oceniano długoterminowe (do 160 tygodni) bezpieczeństwo, farmakokinetykę oraz farmakodynamikę Mim8 u dorosłych mężczyzn i nastolatków z hemofilią A, powikłaną inhibitorem i bez inhibitora. Uzyskane dane, poprzez potwierdzenie długofalowego bezpieczeństwa, stanowią poparcie trwającego nadal badania 3 fazy, w którym dawki podtrzymujące dobierane są w oparciu o ekspozycję i odpowiedź farmakodynamiczną.

Bezpośrednie doustne antykoagulanty (DOAC = direct oral anticoagulants) są obecnie lekami pierwszego wyboru we wtórnej profilaktyce żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ). Jednakże posiadamy jedynie skąpe dane na temat skuteczności i bezpieczeństwa stosowania DOAC u chorych z ciężką, wrodzoną trombofilią. Wcześniejszy (2019) systematyczny przegląd piśmiennictwa i meta-analiza wskazały, iż łącznie u osób obarczonych wszystkimi postaciami trombofilii, DOAC stanowią właściwą formę zapobiegania nawrotom ŻChZZ^[1].

Obraz kliniczny rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego (DIC) został po raz pierwszy opisany w XIX wieku jako „stan szeroko rozpowszechnionego i rozregulowanego krzepnięcia”, a w XX wieku określono DIC jako „stan pośredni w różnych chorobach, wyróżniony przez jego charakterystyczne składniki zakrzepowe i krwotoczne”. 

Celem tych wytycznych jest opracowanie zaleceń opartych na faktach, dotyczących leczenia choroby zakrzepowo-zatorowej (VTE) u dzieci. Grupa, do której skierowane są te zalecenia obejmuje pacjentów, hematologów, lekarzy ogólnych, pediatrów, innych klinicystów i osób podejmujących decyzje w tym zakresie tematycznym.

Już dziś, 1 stycznia 2026 r., weszła w życie najnowsza wersja listy leków refundowanych. Dotyczy ona m.in. chorych na chorych na immunologiczną zakrzepową plamicę małopłytkową.

Już w latach sześćdziesiątych dwudziestego wieku wykazano, iż obecność grupy krwi innej niż O (non-O blood group) jest czynnikiem ryzyka żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ). Ryzyko to dla osób z grupą krwi „nie-O” określono w ostatnio publikowanych metaanalizach na 2- do 3-krotnie wyższe niż u osób z grupą krwi O^{[1, 2]}.

Zakrzepowa plamica małopłytkowa (thrombotic thrombocytopenic purpura = TTP) to choroba rzadka, potencjalnie zagrażająca życiu. Najczęściej wywołana jest pojawieniem się autoprzeciwciał hamujących działanie osoczowego enzymu ADAMTS-13 (iTTP – immunologic TTP), a niezwykle rzadko wrodzonymi mutacjami w genie ADAMTS-13 (cTTP – congenital TTP, postać recesywna). W osoczu ADAMTS-13 rozszczepia olbrzymie (ultra-large) cząsteczki czynnika von Willebranda (vWF – von Willebrand factor). Zapewnia to właściwe działanie vWF w procesach hemostazy. W przypadku znacznego niedoboru ADAMTS-13 olbrzymie cząsteczki vWF kumulują się w osoczu i w miejscach uszkodzenia śródbłonka, powodując nadmierną adhezję i agregację płytek krwi. Wiedzie to do powstawania rozsianych mikrozakrzepów, niedokrwiennego uszkodzenia narządów (głównie mózgu i nerek) i zwiększenia ryzyka zgonu.

Wszystkim Czytelnikom, Współpracownikom, Partnerom i Sympatykom portalu hemostaza.edu.pl radosnych, pozwalających zatrzymać się na chwilę Świąt Bożego Narodzenia, niosących nadzieję i optymizm. 

W przeglądzie piśmiennictwa przygotowanym przez EHC zebrano doniesienia z kongresów European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), WFH Comprehensive Care Summit oraz International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH). Przedstawiono także aktualności z zakresu leczenia chorych na hemofilię. Poniżej zebrano wybrane opublikowane dane dla emicizumabu.

Ultrarzadka, trudna diagnostycznie i niebywale groźna – taka jest wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa (cTTP). Dzięki współczesnej medycynie osoby z tą chorobą mogą dziś żyć normalnie, o ile otrzymają skuteczne leczenie. o diagnostyce, terapii i sytuacji polskich pacjentów rozmawiamy z dr n. med. Joanną Zdziarską, hematologiem z oddziału Klinicznego hematologii i Chorób Wewnętrznych Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

15 grudnia 2025 r. został przedstawiony najnowszy projekt listy leków refundowanych, który ma wejść w życie 1 stycznia 2026 r. Będzie dotyczył m.in. chorych na immunologiczną zakrzepową plamicą małopłytkową. 

Zmianom demograficznym w kierunku starzejącej się populacji towarzyszy rosnąca częstość występowania zarówno chorób zakrzepowych, jak i zaburzeń kostno-szkieletowych. Schorzenia te często wymagają długotrwałego leczenia lekami przeciwzakrzepowymi i przeciw osteoporozie, których interakcje z układem hemostatycznym i kostno-szkieletowym nie są jeszcze w pełni poznane. Dlatego istnieje potrzeba wyjaśnienia i zrozumienia, w jaki sposób układy: hemostatyczny i kostno-szkieletowy, wpływają na siebie w warunkach klinicznych.

„Dzięki indywidualizacji terapii i pojawieniu się leków podskórnych hemofilia z choroby ciężkiej staje się schorzeniem, które wielu pacjentów praktycznie przestaje odczuwać” – podkreśla dr n. med. Joanna Zdziarska.

Zapraszamy do obejrzenia nagrania wykładu prof. dra hab. n. med. Jerzego Windygi pt. „Leczenie chorego na iTTP w Polsce w 2025 r.”.