Aktualności

W dniu 24 lipca 2024 roku firma Pfizer ogłosiła pozytywne wyniki końcowe badania fazy 3. AFFINE (NCT04370054) oceniającego giroktokogen fitelparwowek, eksperymentalną terapię genową w leczeniu dorosłych z umiarkowanie ciężką i ciężką hemofilią A.

Aby uzyskać skuteczną hemostazę, musi być zachowana równowaga pomiędzy szlakami prokoagulacyjnymi i antykoagulacyjnymi, które generują odpowiednią ilość trombiny potrzebnej do kontroli krwawienia. W hemofilii A i B niedobór czynników krzepnięcia VIII i IX skutkuje niewystarczającą generacją trombiny potrzebnej do zatrzymania krwawienia.

Europejskie Stowarzyszenie Hematologiczne jest członkowską, pozarządową organizacją non-profit, zrzeszającą naukowców, lekarzy i studentów z Europy i Ameryki Północnej, którzy są aktywnie zaangażowani w proces budowania społeczności poświęconej tematyce hematologicznej.

Zespół Bernarda-Souliera (Bernard-Soulier syndrome, BSS) jest niezwykle rzadką skazą krwotoczną charakteryzującą się upośledzeniem funkcji płytek krwi, małopłytkowością oraz obecnością płytek olbrzymich.

Na łamach prestiżowego czasopisma Blood ukazało się doniesienie, które wykazało poprawę jakości życia pacjentów z hemofilią B po otrzymaniu terapii genowej fidanakogenem elaparvovec.

Immunologiczna zakrzepowa plamica małopłytkowa (immune thrombotic thrombocytopenic purpura, iTTP) należy do stanów naglących w hematologii. Nieprawidłowo rozpoznana i niewłaściwie leczona charakteryzuje się wysoką śmiertelnością.

1 lipca 2024 r. weszła w życie najnowsza wersja listy leków refundowanych. Zmiany dotyczą m.in. leczenia dzieci z hemofilią A i B.

Wyniki dużego badania klinicznego AMPLIFY-EXT, a w ich następstwie współczesne zalecenia, oraz amerykańska Food and Drug Administration wskazują, iż u ludzi po epizodzie ŻChZZ, u których istnieją wskazania do przedłużonej (powyżej 6 mies.) profilaktyki przeciwzakrzepowej, skutecznym postępowaniem jest zastosowanie zredukowanych dawek apiksabanu – 2x2,5 mg. 

Zespół antyfosfolipidowy (APS) jest rzadką chorobą o podłożu immunologicznym, charakteryzującą się wysokim ryzykiem powikłań zakrzepowych i/lub powikłań ciąży.

Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. Gilly Kenet na temat leczenia profilaktycznego emicizumabem stosowanym u dzieci i niemowląt urodzonych z hemofilią. Materiał został zrealizowany w czasie XII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.

W dniach 21.04-24.04.2024 r. odbył się Kongres World Federation of Haemophilia w Madrycie. Lekarze z całego świata, pielęgniarki oraz pacjenci dzielili się informacjami dotyczącymi stosowanych terapii w hemofilii i pozostałych skazach krwotocznych. 

Już we wczesnym etapie pandemii COVID-19 zaobserwowano wysoką częstość epizodów żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ), a szczególnie zatorowości płucnej, głównie u osób z cięższym przebiegiem choroby, wymagających hospitalizacji (por. Żylna choroba zakrzepowo-zatorowa a Covid-19).

W dniach 21-24.04.2024 r. w Madrycie odbył się 24. Kongres World Federation of Hemophilia. Zgromadził on nie tylko lekarzy z całego świata, ale także fizjoterapeutów, pielęgniarki oraz pacjentów. Zarówno podczas sesji ustnych, jak i plakatowych wielokrotnie poruszano temat emicizumabu.

Pozaustrojowe natlenianie błonowe (ECMO) jest rodzajem wspomagania oddychania u pacjentów z ciężką niewydolnością płuc. Popularność stosowania ECMO wzrosła na całym świecie od czasu pandemii H1N1 w 2009 r., a ostatnio SARS-CoV-2 w 2020 r., które spowodowały zagrożenie życia w postaci niewydolności oddechowej.

Zapraszamy do zapoznania się z relacją cyfrową XVII Konferencji Naukowej Postępy w Hemostazie. Wydarzenie odbyło się w dniach 16-17 maja 2024 r. w Gdyni.

Lipcowy projekt listy leków refundowanych został opublikowany.

Sytuacja dzieci z hemofilią i ich rodzin była jednym z tematów dyskutowanych podczas posiedzenia Rady Organizacji Pacjentów przy Ministrze Zdrowia w dniu 12 czerwca 2024 r. poświęconego dostępowi do leków w hemofilii dziecięcej. Zgodnie z zapowiedzią Mateusza Oczkowskiego, Zastępcy Dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, od 1 lipca zostanie udostępnione leczenie emicizumabem w ramach programu lekowego „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” dla populacji pediatrycznej niepowikłanej inhibitorem (które z różnych względów nie mogą stosować profilaktyki dożylnej). To zmiana długo oczekiwana przez całe środowisko rodzin dzieci z hemofilią.

“Sądzę, że każdy z nas ma swoją własną „hemofilię” w życiu – trudność, która wydaje się nie do pokonania. Sposób, w jaki poradzimy sobie z tym wyzwaniem będzie określał dokąd ostatecznie dojdziemy w życiu” – Adam Trojańczyk.

Osiągnięcie pełnoletności przez osobę z hemofilią to moment przełomowy w życiu młodego człowieka i jego rodziny. Wiąże się z szeregiem zmian wynikających ze specyfiki podziału systemu zdrowia na leczenie dzieci oraz osób dorosłych. Kończąc 18 lat pacjent wychodzi ze struktur pediatrycznych i trafia w gąszcz zawiłego systemu leczenia dorosłych.

Standardem leczenia chorych z ciężką hemofilią A jest zapobieganie krwawieniom poprzez profilaktykę, tj. regularne, długoterminowe podawanie koncentratu czynnika krzepnięcia lub leku hemostatycznego należącego do tzw. terapii niesubstytucyjnej.

W ciężkiej hemofilii A ryzyko wystąpienia samoistnych krwawień i krwawień po niewielkich urazach do stawów, mięśni i do tkanek miękkich jest bardzo wysokie już od wczesnego dzieciństwa. U dzieci, a szczególnie niemowląt, każde krwawienie ma znaczenie z uwagi na pojawiające się uszkodzenia w stawach, które w konsekwencji mogą doprowadzić w późniejszym okresie do uszkodzenia stawów, artropatii hemofilowej i inwalidztwa.