Od 1 października 2025 roku weszła w życie najnowsza wersja listy leków refundowanych. Dotyczy ona zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B. 

Światowa Organizacja Zdrowia (World Health Organization, WHO) ogłosiła włączenie emicizumabu do Listy Leków Podstawowych (Essential Medicines List, EML), obejmującej wszystkie grupy wiekowe. Emicizumab został zarekomendowany jako terapia profilaktyczna w hemofilii A – zarówno u pacjentów z inhibitorem czynnika VIII, jak i bez inhibitora. Decyzja została przyjęta przez 25. Komitet Ekspertów WHO ds. Wyboru i Stosowania Leków Podstawowych po analizie skuteczności, bezpieczeństwa oraz porównawczej efektywności kosztowej, zgodnie z mandatami EML ukierunkowanymi na zaspokajanie priorytetowych potrzeb zdrowotnych populacji i ułatwienie dostępu do leków o udokumentowanej wartości klinicznej.

Emicizumab (EMI) jest bispecyficznym, monoklonalnym przeciwciałem, które naśladuje funkcję aktywnego czynnika VIII (factor VIII, FVIII). EMI nie jest rozpoznawany przez przeciwciała przeciw FVIII, dlatego może być stosowany zarówno u chorych na hemofilię A bez inhibitora, jak i powikłaną inhibitorem.

Małopłytkowość wywoływana (indukowana) heparyną (heparin-induced thrombocytopenia – HIT) jest schorzeniem płytek krwi wywoływanym mechanizmami immunologicznymi, polegającymi na wytwarzaniu przeciwciał (najczęściej klasy IgG) skierowanych przeciwko kompleksom czynnika płytkowego 4 (platelet factor 4 – PF4) i heparyny. Kompleksy płytkowego czynnika 4 (znanego także jako chemokina CXCL4) i heparyny aktywują płytki krwi poprzez płytkowy receptor FcγRIIa (wiodąc jednocześnie do małopłytkowości i rozsianej zakrzepicy – przyp. tłum.). Dotąd uważano, że odpowiedź immunologiczna na podaną z zewnątrz heparynę ma charakter poliklonalny. Pewne rzadkie zespoły chorobowe wskazują jednak na monoklonalny charakter odpowiedzi skierowanej przeciwko PF4.

Marstacimab, przeciwciało monoklonalne anty-TFPI, jako nowy czynnik niebędący terapią zastępczą, ma nie tylko potencjał poprawy kontroli krwawień, ale również znaczący wpływ na jakość życia pacjentów oraz systemowe oszczędności w leczeniu hemofilii. Dane z badań klinicznych oraz analiz prezentowanych podczas EAHAD 2025 dostarczają konkretnych danych wspierających te korzyści.

Chorzy, u których epizod żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) nie jest związany z łatwo identyfikowalnym czynnikiem wywołującym (zakrzepica niesprowokowana) wymagają z reguły przedłużonego leczenia przeciwkrzepliwego w związku z wysokim (6-10% rocznie) ryzykiem nawrotu. Natomiast u chorych, u których epizod ŻChZZ wywołany jest silnym czynnikiem wywołującym czas leczenia ogranicza się najczęściej do 3 miesięcy. Nie wiadomo natomiast jak długo należy leczyć przeciwkrzepliwie chorych ze sprowokowanym epizodem ŻChZZ, u których obecne są trwałe czynniki ryzyka nawrotu ŻChZZ, np. choroby autoimmunologiczne, otyłość, czy przewlekła choroba układu oddechowego.